PTC Therapeutics получава условно одобрение в Европейския съюз за Translarna™ за лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен, дължаща се на безсмислени мутации

Одобрено е първото лечение за ДМД 

Саут Плейнфийлд, Ню Джърси – 4 август 2014 г. - PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) днес съобщиха, че Европейската комисия даде условно одобрение за пускането на пазара на Translarna™ (ataluren) в Европейския съюз (ЕС) за лечение на Мускулна дистрофия тип Дюшен, дължаща се на безсмислени мутации при амбулаторни пациенти на пет и повече години.

„Радостни сме, че Translarna беше одобрен за лечението на Мускулна дистрофия тип Дюшен, дължаща се на безсмислени мутации. Като таргетира основната причина за ДМД, лекарството има потенциал да промени хода на заболяването.

Ние бързо напредваме към предоставянето на този продукт на пациенти в ЕС като подължаваме глобалните си усилия да изпълним визията си да предоставим Translarna на момчетата, на които би бил от полза”, посочи д-р Сюарт В. Пелц (Stuart W. Peltz), Главен изпълнителен директор на PTC Therapeutics Inc. Благодарни сме на пациентите, семействата, застъпниците и лекарите, които подкрепяха PTC Therapeutics в продължение на дългите години на изследвания и разработване на Translarna. ДМД общността от дълго време очакваше варианти за лечение и това условно одобрение представлява важен ден за всички нас”.

Одобрението позволява на PTC да продава Translarna в 28-те държави-членки на Европейския съюз, както и в членките на Европейската икономическа зона Исландия, Лихтенщайн и Норвегия. Като част от условното одобрение за продажба, PTC са задължени да завършат Фаза 3 на изпитванията за съответствие на nmDMD (ACT DMD) и да предоставят допълнителни данни за ефикасността и безопасността от изпитването.

Одобрението е базирано на резултатите за безопасност и ефикасност от рандомизирано двойно маскирано мултицентрово проучване при 174  nmDMD пациенти в продължение на 48 седмици и на нашия ретроспективен анализ на данните от проучването. Основният краен резултат оцени ефекта на Translarna върху амбулацията като оценен от промяната в извървяното разстояние (6-минутно разстояние – 6 MWD) по време на 6-минутен тест на ходене (6MWD). Post hoc анализът показа, че от началото до 48-та седмица, пациентите, получаващи Translarna (40 мг/кг/ден разпределен в три дози) показаха 12.9 метра средно влошаване при 6MWD, а пациенти, получаващи плацебо показаха 44.1 метра средно влошаване при 6MWD. По такъв начин, средната промяна при наблюдаваните 6MWD от началото до 48-та седмица беше с 68 метра по-добра при групата, получаваща Translarna, отколкото при плацебо групата (р=0.056). Освен това, при по-остро засегнати пациенти, чието начално 6MWD беше по-малко от 350 метра,  средната промяна при наблюдаваното 6MWD от началото до 48-та седмица беше с 68 метра по-добро при групата, получаваща Translarna, отколкото при плацебо групата. Пациентите, получаващи Translarna също така показаха по-бавен темп на влошаване на амбулацията на базата на анализ на времето до 10 процента влошаване при 6MWD. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) към Европейската Агенция по лекарствата установи, че тези резултати подсказват, че Translarna забавя загубата на способност за ходене при nmDMD пациенти.

В допълнение, на базата на ретроспективен анализ, пациентите, получаващи лечение също така показват по-добри тенденции при вторичните крайни резултати като времево-функционалните тестове за изкачване и слизане по стълби, които CHMP също така установи, че подсказват забавяне на развитието на nmDMD в сравнение с плацебо. Резултатите за безопасност показаха, че Translarna в общи линии се понася добре. Сериозните странични ефекти не бяха чести, като нито един от тях не се считаше, че е свързан с Translarna. Най-честите неблагоприятни риакции при препоръчаната доза бяха повдигане, повръщане и главоболие. Тези неблагоприятни реакции обикновено не изискавах медицинска интервенция и нямаше пациенти, които прекратиха лечението с Translarna поради някаква неблагоприятна реакция.

„Първото одобрено в света лечение на основната причина за ДМД е много важен момент за пациентите и семействата им. Наш най-висок приоритет е да предоставим Translarna на пациентите и ще работим с регулаторни органи, финансиращи институции, лекари и пацинетски организации да направим това реалност”, посочи Марк Ротера (Mark Rothera), Главен търговски директор на PTC Therapeutics. Inc.

ЗА МУСКУЛНА ДИСТРОФИЯ ТИП ДЮШЕН (DMD)

Засягаща най-вече мъже, Мускулната дистрофия тип Дюшен (DMD) е прогресивно мускулно нарушение, причинено от отсъствието на функционален дистрофинов протеин. Дистрофинът е от критична важност за структурната стабилност на мускулите на скелета, диафрагмата и сърцето. Пациенти с DMD, по-острата форма на нарушението, загубват способността си да ходят до десетата си година и страдат от животозастрашаващи усложнения на белите дробове и сърцето в края на тинейджърската възраст и в двадесетте си години. Преценява се, че безсмислената мутация е причината за DMD при приблизително 13% от пациентите, или близо  2 000 пациенти в САЩ и 2 500 пациенти в Европейския съюз. Повече информация за DMD е налична от Асоциацията за мускулна дистрофия (Muscular Dystrophy Association) (www.mdausa.org), Проект за родители на пациенти с мускулна дистрофия Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Екшън Дюшен (Action Duchenne) (www.actionduchenne.org), Обединени проекти на родители на деца с мускулна дистрофия (United Parent Projects Muscular Dystrophy) (uppmd.org), Кампания за мускулна дстрофия (Muscular Dystrophy Campaign) (www.muscular-dystrophy.org) и AFM (l'Association française contre les myopathies), (www.afm-telethon.fr).

ЗА PTC THERAPEUTICS, INC.

PTC е биофармацевтична компания, която се фокусира върху откриването и разработването на приемани през устата лекарства с ниско молекулно тегло, насочени върух пост-транскрипционни контролни процеси. Пост-транскрипционните контролни процеси регулират темпа и времето на производство на протеини и са от основна важност за правилната клетъчна функция. Разработките на PTC адресират множество терапевтични области, включително редки нарушения, онкологични и инфекциозни заболявания. PTC разработват собствени технологии, които фирмата прилага в дейностите си по откриване на лекарства и в сътрудничество с водещи биофармацевтични компании. За повече информация за компанията, моля посетете уебсайта ни на www.ptcbio.com.

ЗА ПОВЕЧЕ ИНФОРМАЦИЯ МОЛЯ СВЪРЖЕТЕ СЕ С

Jane Baj
+1 (908) 912-9167
jbaj@ptcbio.com

ИЗЯВЛЕНИЯ ЗА БЪДЕЩЕ ВРЕМЕ

Всички изявления, освен касаещите исторически факт, изложени в тази информация за пресата относно бъдещи очаквания, планове и перспективи на PTC; срокове на одобрения от регулаторни органи, процеси на ценообразуване и реимбурсиране и наличност на Translarna; разработването и потенциалния пазар на Translarna, вкючително и нашите прогнози относно размера на популацията от пациенти с nmDMD; нашата Фаза 3 на изпитванията за съответствие на nmDMD (ACT DMD) за Translarna при nmDMD, вкючително сроковете за кандидатстване за това изпитване; възможностите ни да удовлетворим задължителните изисквания, необходими да се квалифицираме или да продължим да се квалифицираме за Програмите за ранен достъп или да получим пълно одобрение за Translarna при nmDMD, независимо дали в ЕС или другаде; както и целите на мениджмънта, са изявления за бъдеще време. Други изявления за бъдеще време могат да бъдат идентифицирани с думите „очаквам”, „вярвам”, „прогнозирам”, „възнамерявам”, „може”, „планирам”, „предвиждам”, „проектирам”, „цел”, „потенциал”, „ще”, „бих”, „би могло”, „би трябвало”, „проължава” и др. подобни изрази. Действителните ни резултати, дейност или постижения биха могли да се различават материално от тези, изразени в изявленията за бъдеще време, които правим в резултат на различните рискове и несигурност, вкючително, измежду другото, и тези, свързани с нашите очаквания за одобрения от регулаторни органи, инициирането и провеждането на клинични изпитвания, наличност на данни от клинични изпитвания; научният ни подход и общ напредък, наличността на  търговски потенциал на нашите кандидати за продукти; прием на пазара от лекари, пациенти, други финансиращи лица и други в медицинската общност, необходими за търговския успех, възможностите и стратегиите ни за продажби, маркетинг и дистрибуция и други фактори, дискутирани в раздела „Рискови фактори” на последния ни тримесечен отчет на Форма 10-Q, който е регистриран в Комисията по ценните книжа и борсите на САЩ. Умоляваме ви да обърнете внимание на всички тези фактори. Освен това, изявленията за бъдеще време, включени в тази информация за пресата, представляват нашите възгледи само към дата на тази информация за пресата и не възнамеряваме или планираме да осъвременим или ревизираме каквото и да е подобни изявления за бъдеще време, които да отразят действителните резултати или промени в плановете, очакванията, предположенията или прогнозите, както и на други обстоятелства, възникващи след датата на тази информация за пресата, освен ако не се изисква от приложимия закон.